
期刊简介
《中国中西医结合急救杂志》为中国中西医结合学会主办的中西医结合急救专业性学术期刊,为中文核心期刊、中国科技论文统计源(科技核心)期刊、中国精品科技期刊。连续2年被评为中国科协精品科技期刊工程项目资助期刊,连续7次(14年)荣获天津市优秀期刊奖、天津市一级期刊,荣获天津市期刊编校质量奖,首届《CAJ-CD》规范优秀奖。在科技部中国科技信息研究所出版的《中国科技期刊引证报告》(核心版)中,杂志影响因子连续8年在本学科领域内排全国前3位,且逐年提高。在科技部中信所2010年CJCR核心版影响因子1.039,排第1位。历年向中国科协推荐的多篇论文在全国优秀学术论文评选中都获得优秀论文奖,取得了巨大的社会效益。期刊现已进入美国《化学文摘》(CA)、俄罗斯《文摘杂志》(AJ)、WHO西太平洋地区医学索引(WPRIM)、美国《乌利希期刊指南》(UPD)、中文核心期刊要目总览、中国科技论文统计源期刊、中国学术期刊文摘(中、英文版)、中文生物医学期刊目次数据库(CMCC)、中国生物医学期刊引文数据库(CMCI)、中国学术期刊综合评价数据库(CAJCED)、中国期刊全文数据库(CJFD)、中国中医药文献数据库、中国学术期刊(光盘版)(CAJ-CD)、中国科技信息研究所“万方数据网络系统(China Info)”、万方医学网、国家中医药管理局“中国传统医药信息网”、“em120.com危重病急救在线”等。《中国中西医结合急救》杂志把关注学科发展、服务学科发展作为办刊宗旨,以服务广大医药卫生科技人员、推动具有我国特点的中西医结合急救医学基础与临床学科的发展为宗旨,以全面反映我国中西医结合急救医学基础理论及临床科研成果、普及有关中西医结合急救医学临床的基本知识和技能、推广现代中西医结合急救医学先进技术、快速传递国内外急救医学前沿信息、加强国内及国际间学术交流为己任。刊出文章能反映国内学术水平,有创新性和探索性,科研设计合理,预见准确,有一定的学术价值。现已成为反映我国中西医结合急救医学学科建设水平、成果和发展状况的权威性的杂志,在中西医结合急救医学领域的学术刊物中处于重要地位,并在国际上受到关注。本刊坚持理论与实践相结合、提高与普及相结合的办刊方针,倡导百花齐放、百家争鸣。本刊实行同行专家审稿制度。设有述评、专家论坛、标准与规范、论著、研究报告、经验交流、病例报告、方法介绍、治则·方剂·针灸、循证医学、综述、讲座、理论探讨、临床病例(病理)讨论、科研新闻速递、消息、会议纪要、读者·作者·编者等栏目。作者在投稿时需提供投稿文章的电子版,发至邮箱 (cccm@em120.com),同时邮寄纸质稿2份;单位介绍信;审稿费100元;有各类科研基金资助的需提供带审批章和课题号的证明复印件;第一作者简介(出生年、性别、民族、籍贯、硕士以上学位、职称、主要研究方向等);第一作者或通信作者联系方式(手机、Email等)。本刊为双月刊,单月28日出刊,国内外公开发行。邮发代号:6-93,定价:每期45元,全国各地邮局办理订阅手续,过刊和散刊可在本刊发行部购买。
基因疗法改写罕见病治疗格局
时间:2025-08-20 15:50:56
在生物医药领域,基因疗法的突破性进展正持续改写罕见病治疗的格局。近日,多款基因疗法密集向美国FDA滚动递交上市申请(BLA),这种“分批提交、滚动审评”的模式可加速监管流程,为患者争取更早的救治机会。其中,Nanoscope Therapeutics针对视网膜色素变性(RP)开发的MCO-010疗法尤为引人注目——作为首款不限基因突变类型的视网膜疾病基因疗法,其临床数据显示疗效可持续近2年,若获批将填补全球视功能障碍治疗领域的空白。
基因疗法的“广谱性”突破
传统基因疗法通常针对特定基因突变,而RP涉及逾百种致病基因和上千种突变类型,患者往往因突变类型不明而无法获得治疗。MCO-010通过光敏基因递送技术,绕过对突变基因的直接修复,转而增强视网膜细胞的光敏感性,从而实现“一次治疗覆盖广泛人群”的目标。这种“基因类型无关”(gene-agnostic)的设计,被业内比喻为“无需钥匙就能打开多把锁的万能工具”。同期,Ultragenyx Pharmaceutical也滚动递交了治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)的AAV基因疗法DTX401,进一步拓展了代谢遗传病的治疗边界。
持久疗效的临床价值
MCO-010的II期试验显示,接受治疗的患者在24个月内仍保持显著视力改善,部分患者从仅能感知光线恢复到可识别字母或面部轮廓。这种持久性源于基因疗法“一次治疗、长期表达”的特性,如同“在体内安装了一个持续工作的生物工厂”。相比之下,传统疗法需频繁给药,而基因疗法可能实现“一劳永逸”,大幅降低患者长期医疗负担。
中国企业的追赶与创新
国际赛道火热之际,本土企业亦不甘落后。信念医药于2024年7月向中国NMPA提交了B型血友病基因疗法的上市申请,成为国产基因治疗首秀。该疗法通过AAV载体递送凝血因子IX基因,使患者年出血率降低90%以上,疗效同样可持续数年。国内外进展共同印证:基因疗法正从“概念验证”迈向“商业化落地”的关键阶段。
监管与商业化的双重挑战
尽管前景广阔,基因疗法仍面临生产复杂性高、定价昂贵等难题。例如,RP疗法需通过玻璃体内注射精准递送基因载体,生产工艺误差需控制在纳米级别,堪比“在显微镜下组装精密仪器”。此外,超百万美元的定价策略如何与医保体系平衡,将是企业后续面临的核心议题。行业通过合作分担风险——例如某新锐以超10亿美元协议开发双特异性分子,这类模式或为基因疗法提供参考。
未来几年,随着FDA和NMPA对多款基因疗法的审评结果陆续公布,罕见病治疗格局或将迎来系统性变革。从科学创新到患者可及性,这场“基因革命”仍需产业链上下游的持续协作。