期刊简介
《中国中西医结合急救杂志》为中国中西医结合学会主办的中西医结合急救专业性学术期刊，为中文核心期刊、中国科技论文统计源(科技核心)期刊、中国精品科技期刊。连续2年被评为中国科协精品科技期刊工程项目资助期刊，连续7次(14年)荣获天津市优秀期刊奖、天津市一级期刊，荣获天津市期刊编校质量奖，首届《CAJ-CD》规范优秀奖。在科技部中国科技信息研究所出版的《中国科技期刊引证报告》(核心版)中，杂志影响因子连续8年在本学科领域内排全国前3位，且逐年提高。在科技部中信所2010年CJCR核心版影响因子1.039，排第1位。历年向中国科协推荐的多篇论文在全国优秀学术论文评选中都获得优秀论文奖，取得了巨大的社会效益。期刊现已进入美国《化学文摘》(CA)、俄罗斯《文摘杂志》(AJ)、WHO西太平洋地区医学索引(WPRIM)、美国《乌利希期刊指南》(UPD)、中文核心期刊要目总览、中国科技论文统计源期刊、中国学术期刊文摘(中、英文版)、中文生物医学期刊目次数据库(CMCC)、中国生物医学期刊引文数据库(CMCI)、中国学术期刊综合评价数据库(CAJCED)、中国期刊全文数据库(CJFD)、中国中医药文献数据库、中国学术期刊(光盘版)(CAJ-CD)、中国科技信息研究所“万方数据网络系统(China Info)”、万方医学网、国家中医药管理局“中国传统医药信息网”、“em120.com危重病急救在线”等。《中国中西医结合急救》杂志把关注学科发展、服务学科发展作为办刊宗旨，以服务广大医药卫生科技人员、推动具有我国特点的中西医结合急救医学基础与临床学科的发展为宗旨，以全面反映我国中西医结合急救医学基础理论及临床科研成果、普及有关中西医结合急救医学临床的基本知识和技能、推广现代中西医结合急救医学先进技术、快速传递国内外急救医学前沿信息、加强国内及国际间学术交流为己任。刊出文章能反映国内学术水平，有创新性和探索性，科研设计合理，预见准确，有一定的学术价值。现已成为反映我国中西医结合急救医学学科建设水平、成果和发展状况的权威性的杂志，在中西医结合急救医学领域的学术刊物中处于重要地位，并在国际上受到关注。本刊坚持理论与实践相结合、提高与普及相结合的办刊方针，倡导百花齐放、百家争鸣。本刊实行同行专家审稿制度。设有述评、专家论坛、标准与规范、论著、研究报告、经验交流、病例报告、方法介绍、治则·方剂·针灸、循证医学、综述、讲座、理论探讨、临床病例(病理)讨论、科研新闻速递、消息、会议纪要、读者·作者·编者等栏目。作者在投稿时需提供投稿文章的电子版，发至邮箱 (cccm@em120.com)，同时邮寄纸质稿2份;单位介绍信;审稿费100元;有各类科研基金资助的需提供带审批章和课题号的证明复印件;第一作者简介(出生年、性别、民族、籍贯、硕士以上学位、职称、主要研究方向等);第一作者或通信作者联系方式(手机、Email等)。本刊为双月刊，单月28日出刊，国内外公开发行。邮发代号：6-93，定价：每期45元，全国各地邮局办理订阅手续，过刊和散刊可在本刊发行部购买。
辉瑞血友病新药年化出血率降93%
时间：2025-06-27 15:05:24
近日，辉瑞（Pfizer）宣布其靶向TFPI的单克隆抗体药物Hympavzi（marstacimab）在治疗伴有抑制物的A型或B型血友病患者的3期临床试验中取得突破性成果。数据显示，该疗法将患者年化出血率降低93%，同时达成所有主要与次要终点，为血友病治疗领域树立了新的疗效标杆。
血友病治疗的革命性进展
血友病作为一种遗传性出血障碍，患者因凝血因子缺乏而面临反复自发性出血的风险。传统替代疗法虽能缓解症状，但约30%患者会产生抑制物（抗体），导致治疗失效。辉瑞的marstacimab通过创新机制直接靶向组织因子途径抑制物（TFPI），阻断其与凝血因子的相互作用，从而绕开抑制物干扰，恢复凝血功能。这一机制相当于在凝血级联反应中架设了一座"应急桥梁"，即使患者体内存在抑制物，仍能有效止血。
临床数据深度解析
在代号为BASIS的全球多中心3期试验中，marstacimab展现出惊人的临床优势。试验纳入伴有抑制物的重型患者，结果显示：
中位年化出血率从基线时的18.5次降至1.3次，降幅达93%，相当于将患者每年近20次的出血风险压缩至个位数；
超过60%患者实现零治疗性出血，这一数据是现有疗法的3倍以上；
药物半衰期长达28天，可实现每月一次皮下给药，大幅提升治疗便利性。
值得注意的是，该试验同时覆盖A型与B型血友病，打破了传统疗法分型治疗的局限。辉瑞全球研发总裁在声明中将此结果形容为"改变游戏规则的里程碑"，尤其对儿童患者而言，早期干预可能预防关节损伤等不可逆并发症。
基因疗法的协同突破
除marstacimab外，辉瑞同期公布的基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验同样引人注目。该疗法通过单次静脉输注递送功能性F8基因，使中重度血友病A患者实现持续凝血因子表达。顶线数据显示，接受治疗的患者年出血率较传统预防疗法降低89%，且94%患者无需额外凝血因子输注。这两项疗法的互补性布局，标志着辉瑞在血友病领域形成了从短期控制到长期治愈的完整解决方案。
8亿美元合作背后的行业动向
在发布血友病成果的同日，诺华宣布与ProFound公司达成近8亿美元的心血管研发合作。这一动向反映出跨国药企在专科疾病与慢性病领域的双重布局策略。诺华将获得ProFound开发的靶向心肌代谢的小分子药物全球权益，该技术通过调节心脏能量代谢改善心衰患者预后，与辉瑞的血友病突破共同勾勒出"精准医学"时代的技术图谱。
市场影响与患者可及性
分析师预测，marstacimab有望在2026年前获批，年销售额峰值或突破20亿美元。但其定价策略将面临挑战——基因疗法的单次治疗费用可能高达300万美元，而marstacimab虽需长期使用，但相较于传统凝血因子浓缩物的年均30万美元成本，仍可能具备性价比优势。全球血友病联盟呼吁药企建立分层定价体系，确保中低收入国家患者获益。辉瑞表示正与多国医保机构协商，计划通过患者援助项目扩大覆盖。
从实验室到临床，这些突破不仅代表着分子生物学与基因技术的完美融合，更预示着罕见病治疗正从"对症处理"迈向"根源解决"的新纪元。随着监管审批进程的推进，全球60万血友病患者或将迎来前所未有的治疗选择。